Lancet Haemat：Guadecitabine用于中高危骨髓增生异常综合征病患的和安全性

Guadecitabine是二代很低特异持续性口服，其活持续性化学物质地西他浜的细胞内暴露时间较静注地西他浜的长。施用骨髓增生反常病征候群需要更有效的很低特异持续性口服。研究工作人员开展一2期的随机化、开放持续性研究工作，招募年满18岁的各风险层次的骨髓增生反常病征候群或慢持续性上皮细胞白血病病患，敦促受试病患既往未有别于过很低特异持续性口服施用或很低特异持续性口服施用后入院/难治持续性。将病患按1：1随机分至60mg/m2或90mg/m2一组，28天一治疗，从前5天施用。主要评估指标是大体上加剧率。2012年7年末9日-2014年4年末7日，一共招募了105位病患，其中55位（52%）分至60mg/m2(28例为首次施用和27例为很低特异持续性口服施用后入院或难治持续性疾病)，50位(48%)分至90mg/m2(23例和27例)。有3例(3%）未接受研究工作施用，被排除。中位随访3.2年(IQR 2.8-3.5)。不同剂量一组授予大体上加剧的病患数目无显著差异(60 mg/m2一组 21/53[40%，95% CI 27-54]； 90mg/m2一组 27/49[55%，95% CI 40-69]；p = 0.16)。49位首次施用的病患中有25位(51%，95% CI 36-66)、53位入院或难治持续性病患中有23位(43%，30-58)病患授予了大体上加剧。四一组最常见的3级及以上的所致事件有血小板减很低病征(60mg/m2一组 22/53[41%]、90mg/m2一组 28/49[57%])、游离上皮细胞减很低(21[40%]、25[51%])、贫血(25[47%]、24[49%])、发热持续性游离上皮细胞减很低(17[32%]、21[43%])和白血病(13[25%]、15[31%])。7位(7%)病患临死从前于所致事件(60mg/m2一组 4例、90mg/m2一组 3位；1位为首次施用、6位为入院持续性/难治持续性)。2例临死从前亡被视为与施用有关(四一组各一例)。Guadecitabine运用于中/高危骨髓增生反常病征候群病患的耐受持续性尚可。对在此之从前的很低特异持续性口服施用不敏感的病患或可有别于Guadecitabine施用，60mg/m2，年中施用5天。更早说是：Guillermo Garcia-Manero，et al.Guadecitabine (SGI-110) in patients with intermediate or high-risk myelodysplastic syndromes： phase 2 results from a multicentre， open-label， randomised， phase 1/2 trial.The Lancet Haematology. May 03， 2019. https：//doi.org/10.1016/S2352-3026(19)30029-8本文都和梅斯医学（MedSci）原创编译，刊发需授权！